В России создано лекарство от редкой детской болезни

 © dni24.com

Российские исследователи разработали фармацевтический препарат для лечения ранней детской амавротической идиотии, или болезни Тея — Сакса. Это генетическое заболевание, при котором в организме не хватает гексозоаминидаза А, что ведет к разрушению головного и спинного мозга.

Как пояснил директор Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета Альберт Ризванов, разработчики лекарства использовали стволовые клетки из жировой ткани. В них ввели специальный ген, который «научил» клетки вырабатывать гексозаминидазу А.

Поскольку стволовые клетки могут мигрировать в поврежденные участки организма, а также преодолевать гематоэнцефалический барьер, таким способом можно доставить необходимое вещество к пораженным участкам головного мозга.

Препарат успешно прошел испытания с участием лабораторных животных, в ходе которых подтвердилось увеличение активности гексозаминидазы А. Вместе с тем побочные эффекты полностью отсутствовали.

Клинические исследования предполагается проводить на базе Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета.

Как указывают эксперты, на данный момент на фармацевтическом рынке не существует препаратов от болезни Тея — Сакса с подтвержденной эффективностью.

Ранее сообщалось, что уже более 20 стран проявили интерес к вакцине против коронавирусной инфекции, созданной в России.